ธาลัสซีเมียในเอเชียตะวันออกเฉียงใต้ยังคงมีอัตราการระบาดสูง ผู้ป่วยยังคงเผชิญกับข้อจำกัดในการเข้าถึงยีนบำบัดที่ทันสมัย และการผลิตภายในประเทศมีความสามารถไม่เพียงพอ

ในเดือนมกราคม พ.ศ. 2569 บริษัท ฮีโมเจ้น เธอราพิวติก ซึ่งเป็นบริษัทย่อยของกลุ่ม BGI ที่ผลิต HGI-001 Injection (Hemo-cel) ที่ถูกปรับแต่งให้เหมาะสมกับภายในประเทศได้ความสำเร็จเป็นครั้งแรกในต่างประเทศ โดยมีการผลิตร่วมกับห้องปฏิบัติการศูนย์การผลิตเซลล์และยีนบำบัด (CAGTMC) คณะแพทยศาสตร์ จุฬาลงกรณ์มหาวิทยาลัยในประเทศไทย ความสำเร็จนี้ไม่เพียงแต่เป็นเครื่องหมายของความก้าวหน้าที่สำคัญในการถ่ายทอดเทคโนโลยีระหว่างประเทศของ บริษัท ฮีโมเจ้น เธอราพิวติก เท่านั้น แต่นี่ยังเป็นการยืนยันความสำเร็จของโครงสร้างการใช้งาน SPARK ไปทั่วโลกเป็นครั้งแรกในระดับสากลของบริษัทอีกด้วย

การผลิตและการเตรียม Hemo-cel ที่จุฬาลงกรณ์มหาวิทยาลัยในกรุงเทพมหานคร ประเทศไทย

SPARK คือโซลูชันการของการใช้งานในระดับโลกแบบผสานรวมของ บริษัท ฮีโมเจ้น เธอราพิวติก ซึ่งถูกพัฒนาขึ้นเพื่อสนับสนุนพันธมิตรระหว่างประเทศให้สามารถผลิตยีนบำบัดที่จำกัดอยู่ในพื้นที่เกรดคลินิกได้อย่างรวดเร็ว

กรอบแนวคิดนี้ได้รับการออกแบบมาเพื่อยืนยันการใช้งานระบบทางเทคนิคแบบครบวงจร มาตรฐานด้านคุณภาพ และความสอดคล้องกับข้อกฎหมาย - ทำให้การบำบัดด้วยยีนธาลัสซีเมียที่ถูกปรับแต่งให้เหมาะสมกับภายในประเทศมีประสิทธิภาพ สามารถขยายผล และเข้าถึงได้ง่ายขึ้น

โครงสร้างการใช้งาน SPARK ระดับโลกของ บริษัท ฮีโมเจ้น เธอราพิวติก

SPARK ประกอบไปด้วย 5 เสาหลัก ดังต่อไปนี้:

S – บริการและการสนับสนุน: การให้คำแนะนำทางเทคนิคแบบครบวงจร การสนับสนุนการดำเนินงานภายในสถานที่ และการฝึกอบรมที่มีโครงสร้างตลอดวงจรการใช้งานทั้งหมดเพื่อสร้างความมั่นใจในการนำไปใช้งานได้อย่างมีเสถียรภาพ

P – แพลตฟอร์ม: แพลตฟอร์มที่ผสานรวมการวิจัยและพัฒนาไปจนถึงการผลิตแบบครบวงจร โดยอ้างอิงจากระบบประมวลผลเซลล์อัตโนมัติ Celaxi-23 ซึ่งเป็นกรรมสิทธิ์ของ บริษัท ฮีโมเจ้น เธอราพิวติก ที่ช่วยทำให้การผลิตเป็นไปตามมาตรฐานและเป็นอัตโนมัติ

A – ชุดอุปกรณ์ครบวงจร : ชุดอุปกรณ์การผลิตและวัสดุสิ้นเปลืองที่ได้มาตรฐาน พร้อมใช้งาน ซึ่งได้รับการออกแบบมาเพื่อให้สามารถทำซ้ำได้ มีความสม่ำเสมอ และมีขั้นตอนการทำงานที่เป็นระบบทั่วทั้งภูมิภาค

R – กฎระเบียบ : กรอบแนวคิดของระบบคุณภาพที่ครอบคลุมและเอกสารด้านกฎระเบียบที่สอดคล้องกับมาตรฐานสากลเพื่ออำนวยความสะดวกในการจดทะเบียนและการปฏิบัติตามกฎระเบียบของท้องถิ่น

K – ความรู้ และ ความชำนาญ : ระบบการถ่ายทอดเทคโนโลยีที่มีโครงสร้าง ช่วยให้พันธมิตรสามารถทำความเข้าใจพารามิเตอร์ของกระบวนการที่สำคัญ ความเชี่ยวชาญในการปฏิบัติงาน และกระบวนการทางกรรมสิทธิ์ซึ่งรับรองความยั่งยืนในระยะยาว แทนที่จะเป็นการดำเนินการเพียงครั้งเดียว

SPARK มีความหมายมากกว่าชุดเทคโนโลยี — มันคือโครงสร้างของการใช้งานในระดับโลกที่สามารถขยายขนาดและทำซ้ำได้ โครงการในประเทศไทยทำหน้าที่ในการนำ SPARK ที่ได้รับการยืนยันไปใช้เป็นครั้งแรกซึ่งแสดงให้เห็นความสำเร็จในการเปลี่ยนกรอบแนวคิดจากการออกแบบเชิงกลยุทธ์ไปสู่การปฏิบัติในโลกจริง เหตุการณ์สำคัญนี้วางรากฐานสำหรับการขยายภูมิภาคที่กว้างขึ้นและการเข้าถึงการบำบัดด้วยยีนธาลัสซีเมียที่เป็นนวัตกรรมได้ดีขึ้นทั่วเอเชียตะวันออกเฉียงใต้

บริษัท ฮีโมเจ้น เธอราพิวติก กำลังขยายโครงสร้าง SPARK ไปยังประเทศในเอเชียตะวันออกเฉียงใต้เพิ่มเติมหลังจากใช้ที่งานได้ความสำเร็จในประเทศไทย และกำลังสร้างเครือข่ายการผลิตที่มีมาตรฐานในระดับภูมิภาค

ในเวลาเดียวกัน บริษัทกำลังขยายความร่วมมือในตะวันออกกลาง ซึ่งความต้องการด้านโครงสร้างพื้นฐานการบำบัดด้วยเซลล์และยีน (CGT) และความสามารถในการผลิตที่ถูกปรับแต่งให้เหมาะสมกับภายในประเทศยังคงเติบโตอย่างรวดเร็ว

บริษัท ฮีโมเจ้น เธอราพิวติก มุ่งหวังที่จะเสริมสร้างความสามารถในการพัฒนาระบบนิเวศของยีนบำบัดที่ยั่งยืนและขยายขนาดได้ผ่านทาง SPARK ให้กับพันธมิตรทั่วโลก และเร่งการเข้าถึงศักยภาพในการบำบัดโรคทางพันธุกรรมที่สามารถรักษาได้ทั่วโลกในระยะยาว